“Huntington” xəstəliyinə qarşı gen terapiyası prototipi hazırlandı

ABŞ, Kanada və Avstraliyadan olan alimlər sinir hüceyrələrini məhv edən “Huntington” xəstəliyinin inkişafını yavaşlatmağa qadir gen terapiyası prototipi yaradıblar.

TodayPress TV xəbər verir ki, tədqiqatın nəticələri “Nature Genetics” jurnalında dərc olunub.

“Huntington" xəstəliyi HTT genində baş verən mutasiyalarla bağlı ağır irsi nevrodegenerativ pozuntudur. Xəstəlik “CAG” (sitozin, adenin, quanin) ardıcıllığının sayının artması nəticəsində neyronların məhvinə gətirib çıxarır. Adətən simptomlar 30–50 yaş arasında ortaya çıxır.

Bu simptonlara idarəsiz hərəkətlər, koordinasiya pozuntuları və gec mərhələlərdə zehni funksiyaların zəifləməsi daxildir. 

Hazırda bu xəstəliyin müalicəsi yoxdur və effektiv terapiyaların hazırlanması molekulyar tibb sahəsində prioritet istiqamət sayılır.

Tədqiqatçılar ilk dəfə olaraq DNT-dəki artıq CAG təkrarlarını silmək üçün dəqiq gen redaktəsi texnologiyasından istifadə ediblər. Onlar “CRISPR/Cas9” sisteminə əsaslanan xüsusi genom redaktorunu tətbiq edərək patoloji “CAG” ardıcıllıqlarını alternativ və daha təhlükəsiz olan “CAA” ardıcıllığı ilə əvəz ediblər.

Laboratoriya təcrübələri göstərib ki, bu dəyişikliklər, xəstə hüceyrə mədəniyyətlərində 45–60% təkrar ardıcıllığın aradan qaldırılmasına, siçan beynindəki neyronlarda isə 20–30% effektivliyə nail olunmasına səbəb olub.

Bu, neyron itkisini azaldıb və müalicənin həm effektiv, həm də potensial olaraq təhlükəsiz olduğunu göstərib.

Tədqiqatçılar ümid edirlər ki, bu metod yaxın illərdə “Huntington” xəstəliyinin gedişini yavaşlatmaq üçün klinik praktikaya daxil edilə bilər.

Qiymət Mahir